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Sonntag, 18. November 2018

 

Klinische Studien

Klinische Studien (Phase I – IV)

Bis zur Zulassung eines Medikamentes dauert es durchschnittlich etwa 12 Jahre, die Kosten belaufen sich auf rund 600 Millionen Euro. Nach der Entdeckung neuer Wirkstoffe, Wirkstoff-Kombinationen oder Anwendungsmöglichkeiten für bereits bekannte Wirkstoffe werden diese zunächst im Labor geprüft. Danach werden klinische Studien am Menschen durchgeführt, die sich in 4 Phasen aufteilen. Hierbei wird der Einfluss der neuen medizinischen Behandlung auf den Verlauf einer Krankheit in einem kontrollierten experimentellen Umfeld erforscht. Im Rahmen der Entwicklung eines neuen Therapieansatzes stellen klinische Studien (oder Prüfungen) den letzten Schritt in der Entwicklung dar. Sie sind ein wichtiger Bestandteil der Pharmaforschung. In der Praxis geht es dabei meistens um die Verträglichkeit (Tolerability) und die medizinische Wirksamkeit (Efficacy) von Medikamenten.

Klinische Studien sind sehr streng vom Gesetzgeber geregelt und werden kontrolliert. Vor Beginn einer klinischen Prüfung wird der Prüfer und Sponsor (meist das beauftragende Pharmaunternehmen) antragsgemäß durch die für ihn zuständige Ethikkommission beraten.

Klinische Studien werden in Phasen (Phase I, II, III und IV) eingeteilt. Ein neues Medikament muss diese Phasen nacheinander durchlaufen, bevor es Marktreife erlangt. Ein typischer Wirkstoff hat, bevor er in die 1. klinische Studienphase (Phase I) geht, schon etwa ein Jahrzehnt strenger präklinischer Studien durchlaufen. Ein solcher Wirkstoff hat dennoch nur eine Chance von ca. 8 %, schließlich Marktreife zu erlangen; etwa 90% der Wirkstoffe scheitern in den nachfolgenden, klinischen Studien.

Phase I – Verträglichkeit und Sicherheit / FIM ("first in man")

Die Phase I, an der üblicherweise etwa 5 - 30 Personen teilnehmen, beginnt mit der ersten Verabreichung eines Prüfpräparats (Arzneimittel) an Menschen. Die Studien haben ein nicht-therapeutisches Ziel und können an gesunden Probanden oder an Patienten, die z.B. unter leichtem Bluthochdruck leiden, durchgeführt werden.

Studien der Phase I befassen sich mit folgenden Aspekten:

a) Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit

b) Beurteilung der Pharmakodynamik (Wirkung des Arzneistoffes auf den Organismus) und Pharmakokinetik (Aufnahme, Um- und Abbau, Verteilung, Ausscheidung und Freisetzung des Wirkstoffes)

c) Frühzeitige Messung der Arzneimittelaktivität

Phase II – Prüfung des Therapiekonzepts und Dosisfindung

Die Phase II, an der üblicherweise ca. 50 - 200 Personen teilnehmen, untersucht die therapeutische Wirksamkeit am Patienten. Studien der Phase II werden an Patienten durchgeführt, die aufgrund enger Kriterien ausgewählt wurden und so eine relativ homogene und streng überwachte Population darstellen. Das Ziel dieser Phase ist es, für die folgende Phase III die therapeutische Dosis der Medikamente zu testen, es ergeben sich aber auch Hinweise auf mögliche Nebenwirkungen.

Phase III – Signifikanter Wirkungsnachweis

An klinischen Studien der Phase III nehmen üblicherweise 200 – 10.000 Personen Teil. Das Ziel ist der Beweis oder die Bestätigung eines therapeutischen Nutzens des neuen Medikamentes. Dafür wird das Medikament mit den bisher verfügbaren Therapien verglichen. Die Phase III ist dazu vorgesehen, eine ausreichende Grundlage für die Marktzulassung zu liefern. In dieser Phase ergeben sich Hinweise auf die Anwendung des Arzneimittels in einer breiteren Population, in unterschiedlichen Stadien der Krankheit bzw. in Kombination mit einem anderen Arzneimittel. Diese Informationen sind für die offiziell zugelassenen Produktinformationen (sog. Medikamenten-Waschzettel) erforderlich.

Phase IV – Gewährleistung der Sicherheit / Feststellen sehr seltener Nebenwirkungen

Neue Medikamente werden auch nach der Arzneimittelzulassung in Phase IV überprüft. An diesen Studien nehmen oft mehrere Tausend Patienten teil. Die Studien sind für die Zulassung nicht mehr notwendig, sie sind allerdings wichtig für die Optimierung der Arzneimittelverwendung in Bezug auf das zugelassene Anwendungsgebiet (Indikation). Auch eine Erweiterung des ursprünglichen Anwendungsgebietes kann man in Phase IV-Studien testen.

Untersucht werden z.B.:

a) Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten

b) Wirksamkeit im Vergleich mit anderen Therapieformen

c) therapeutische Langzeiteffekte für die Lebensqualität der Patienten

d) Hinweise auf sehr seltene Nebenwirkungen 

 

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